本書(shū)作為一本面向罕見(jiàn)病藥物研發(fā)受試者的科普書(shū)，通過(guò)聚焦罕見(jiàn)病藥物臨床試驗(yàn)和受試者，普及罕見(jiàn)病臨床試驗(yàn)的基礎(chǔ)知識(shí)和相關(guān)政策，詳細(xì)闡釋近年來(lái)全球倡導(dǎo)的“以患者為中心”的新藥研發(fā)理念，進(jìn)一步普及藥物臨床試驗(yàn)的概念、風(fēng)險(xiǎn)、獲益等，建立并增進(jìn)彼此間的信任，幫助患者更加了解、支持并積極參與臨床試驗(yàn)。