本書詳細闡述了臨床試驗中生物統(tǒng)計學如何與多種基本科學原理和統(tǒng)計方法相結(jié)合。首先介紹了臨床試驗中的倫理和安全性基本原則、試驗設(shè)計核心概念、樣本量和把握度計算的原則和方法，以及協(xié)方差分析和分層分析。隨后詳細說明了兩階段Ⅱ期腫瘤臨床試驗至Ⅲ期成組序貫試驗的序貫設(shè)計和方法，包括安全性、無效性和有效性監(jiān)測。作者進一步討論了樣本量重新估計、適應(yīng)性成組序貫設(shè)計、Ⅱ/Ⅲ期無縫設(shè)計，以及具有預(yù)測性生物標志物的試驗設(shè)計。此外，本書還涵蓋了多重檢驗方法的應(yīng)用、估計目標和伴發(fā)事件的概念，以及不同的缺失數(shù)據(jù)處理方法。書中還描述了如何使用適當?shù)亩嘀夭逖a來分析不完整數(shù)據(jù)。