本書匯集全球各地高校、醫(yī)院和研究機(jī)構(gòu)的百余位臨床醫(yī)生及研究者共同組稿。由西班牙卡爾三世衛(wèi)生研究所的Manuel Posada de la Paz教授和美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究罕見病研究辦公室的Stephen C. Groft兩位專注于罕見病研究的專家主編。本書共包含七大部分，分別為：罕見病、方法和路徑、藥物流行病學(xué)、經(jīng)濟(jì)學(xué)和社會(huì)流行病學(xué)、罕見病組的流行病學(xué)、罕見病政策和倫理、患者組織，旨在為罕見病相關(guān)的各類研究提供思路、方法和工具。
第一章主要提出了罕見病基礎(chǔ)研究薄弱與數(shù)據(jù)缺乏的現(xiàn)狀，第二章方法和路徑主要為罕見病的研究介紹了各類方法學(xué)，包括流行病學(xué)方法、循證醫(yī)學(xué)方法、患者注冊(cè)登記、病例報(bào)告、生物樣本庫、人群監(jiān)測(cè)、統(tǒng)計(jì)方法等。第三章對(duì)罕見病的藥品監(jiān)管體系進(jìn)行全面介紹。第四章對(duì)罕見病用藥的經(jīng)濟(jì)學(xué)考量、患者間的不平等、生命質(zhì)量、疾病經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和經(jīng)濟(jì)學(xué)評(píng)價(jià)做了充分介紹。第五章對(duì)歐洲的罕見病組的疾病負(fù)擔(dān)進(jìn)行了詳細(xì)的分析。第六章對(duì)罕見病的政策和倫理問題進(jìn)行闡述，包括歐洲的合作框架以及歐洲各國(guó)的罕見病國(guó)家計(jì)劃。最后一章了罕見病患者組織的作用。
金春林
上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心(上海市醫(yī)學(xué)科 學(xué)技術(shù)情報(bào)研究所)主任、黨委副書記，研究員(專 業(yè)技術(shù)二級(jí)崗)，東京大學(xué)博士。入選上海市領(lǐng)軍人 才，享受國(guó)務(wù)院政府特殊津貼。復(fù)旦大學(xué)和華中科技 大學(xué)兼職教授、博士生導(dǎo)師。中國(guó)衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)會(huì)常務(wù) 理事、《健康發(fā)展與政策研究》雜志主編、Intractable & Rare Diseases Research 領(lǐng)域主編、《衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)研究》 雜志社學(xué)術(shù)指導(dǎo)委員會(huì)主任委員。主要研究方向包括 公共衛(wèi)生管理、衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)、醫(yī)院管理等。研究成果曾 獲上海市科學(xué)技術(shù)獎(jiǎng)、上海地區(qū)科學(xué)技術(shù)情報(bào)成果獎(jiǎng)、 上海市科技進(jìn)步獎(jiǎng)等，當(dāng)選 2018 年度全國(guó)十大最受 關(guān)注醫(yī)改專家。
康 琦
上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心(上海市醫(yī)學(xué)科學(xué) 技術(shù)情報(bào)研究所)衛(wèi)生政策研究部副主任，博士，副研 究員。上海市罕見病防治基金會(huì)理事，入選上海市衛(wèi)生 健康委優(yōu)青人才計(jì)劃。主要研究方向包括罕見病政策、 研究型醫(yī)院、衛(wèi)生規(guī)劃和產(chǎn)業(yè)等。主持或主要負(fù)責(zé)罕見 病相關(guān)課題 20 余項(xiàng)，發(fā)表相關(guān)論文 20 余篇。
胡嘉浩
上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心(上海市醫(yī)學(xué)科 學(xué)技術(shù)情報(bào)研究所)衛(wèi)生政策研究部助理研究員。主 要研究方向?yàn)樗幬锝?jīng)濟(jì)學(xué)和藥物政策。主持省部級(jí)及 廳局級(jí)課題多項(xiàng)，發(fā)表論文 20 余篇。
朱 琳
上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心(上海市醫(yī)學(xué)科 學(xué)技術(shù)情報(bào)研究所)衛(wèi)生政策研究部助理研究員，博 士。入選上海市公共衛(wèi)生優(yōu)青計(jì)劃。主要研究方向包 括健康效用測(cè)量與藥物經(jīng)濟(jì)學(xué)、公共衛(wèi)生治理等。主 持并參與多項(xiàng)國(guó)家及省部級(jí)課題，發(fā)表論文 20 余篇。
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