★藥物經(jīng)濟學(xué)處于快速發(fā)展和不斷完善的過程，中國醫(yī)藥衛(wèi)生政策環(huán)境日新月異，因此《中國藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南》也需不斷與時俱進(jìn)�！吨袊幬锝�(jīng)濟學(xué)評價指南2025（中英雙語版）》基于《中國藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南2020（中英雙語版）》進(jìn)行了修訂和更新，結(jié)合藥物經(jīng)濟學(xué)評價領(lǐng)域的最新研究進(jìn)展，對部分重要理論和概念進(jìn)行了更新和補充，內(nèi)容更加豐富、全面、系統(tǒng)。
★本指南為國家醫(yī)療保障系統(tǒng)參考用書，既是藥物經(jīng)濟學(xué)研究執(zhí)行的方法學(xué)指南，也是用來評估項目研究質(zhì)量的標(biāo)準(zhǔn)，詳細(xì)介紹藥物經(jīng)濟學(xué)評價的主要方法技術(shù)要點，明確對藥物相關(guān)項目或方案的經(jīng)濟性進(jìn)行評價的一般規(guī)范和要求。具體來說，本指南包括引言、使用說明、執(zhí)行摘要、正文、附錄和參考文獻(xiàn)等六大部分。其中，正文部分按照藥物經(jīng)濟學(xué)評價的主要方法技術(shù)要點依次撰寫，共包括十一部分指南；附錄為術(shù)語表。
★本指南讀者群主要有兩類：一是中國進(jìn)行藥物經(jīng)濟學(xué)評價的研究者，可根據(jù)本指南提供的指導(dǎo)性框架相關(guān)建議，來提高研究的規(guī)范性和質(zhì)量；二是中國相關(guān)衛(wèi)生決策部門的決策者，可根據(jù)本指南的相關(guān)要求，來評估各類機構(gòu)遞交的藥物經(jīng)濟學(xué)研究報告的質(zhì)量，諸如醫(yī)療保險管理部門、藥品價格管理部門、基本藥物政策管理部門和新藥審評部門等。各部門可以要求或建議相關(guān)企業(yè)在相關(guān)產(chǎn)品的上市、定價或進(jìn)入藥物目錄申請時遞交藥物經(jīng)濟學(xué)評價報告，并且成立國家藥物經(jīng)濟學(xué)專家評審委員會。
★本指南借鑒國際指南的最新最好優(yōu)點，結(jié)合新時代中國藥物經(jīng)濟學(xué)學(xué)術(shù)發(fā)展的現(xiàn)狀和最新成果而制定，對規(guī)范中國藥物經(jīng)濟學(xué)研究、更好地促進(jìn)其對醫(yī)藥衛(wèi)生科學(xué)決策的指導(dǎo)至關(guān)重要，有利于中國藥物經(jīng)濟學(xué)的學(xué)科發(fā)展，提高醫(yī)藥衛(wèi)生資源的配置效率，促進(jìn)中國醫(yī)藥衛(wèi)生事業(yè)的發(fā)展。
引 言
Introduction
醫(yī)藥技術(shù)是人類維護(hù)和促進(jìn)健康的重要手段。隨著社會經(jīng)濟增長與醫(yī)療衛(wèi)生技術(shù)的不斷進(jìn)步，人們對于多元化、多層次的健康需求呈現(xiàn)出持續(xù)增長的態(tài)勢；消費結(jié)構(gòu)中用于醫(yī)藥衛(wèi)生服務(wù)的支出增長最快，不僅超過同期收入增長，也超過其他消費的增長。從近年的全球資源配置來看，2022年全球衛(wèi)生總費用（total health expenditure）占國內(nèi)生產(chǎn)總值（gross domestic product，GDP）比重平均9.9%，其中大多數(shù)發(fā)達(dá)國家的比重平均在10%以上（WHO，2018），中國為7.2%（國家衛(wèi)生健康委員會，2023）。與此同時，中國的藥品費用占衛(wèi)生總費用的比重遠(yuǎn)高于其他國家和地區(qū)的平均水平�？梢灶A(yù)期，中國的醫(yī)藥衛(wèi)生技術(shù)評價必將越來越成為社會資源配置的主導(dǎo)力量。因此，如何科學(xué)評估并有效配置醫(yī)藥資源將是中國經(jīng)濟與醫(yī)療衛(wèi)生可持續(xù)發(fā)展的重大議題。
藥物經(jīng)濟學(xué)（pharmacoeconomics）是研究如何使用有限的藥物資源實現(xiàn)最大限度的健康效果改善的交叉學(xué)科。藥物經(jīng)濟學(xué)應(yīng)用經(jīng)濟學(xué)等相關(guān)學(xué)科的原理與方法，系統(tǒng)、科學(xué)地比較分析醫(yī)藥技術(shù)之間的經(jīng)濟成本（economic costs）和健康產(chǎn)出（health outcomes），進(jìn)而形成決策所需的優(yōu)選方案，旨在提高醫(yī)藥資源配置的總體效率。一般而言，經(jīng)濟學(xué)的經(jīng)濟成本是指疾病診療過程中所消耗的資源總和；健康產(chǎn)出可以通過效果（effectiveness）、效用（utility）或效益（benefit）進(jìn)行衡量。除了經(jīng)濟成本和健康產(chǎn)出，國際藥物經(jīng)濟學(xué)會（ISPOR - TheProfessional Society for Health Economics and Outcomes Research）也提出了包含更多價值要素的價值評估框架（Neumann et al.，2018），包括勞動生產(chǎn)率、依從性、公平性等。藥物經(jīng)濟學(xué)在不斷推進(jìn)以價值為導(dǎo)向的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)體系改革中，發(fā)揮了引導(dǎo)證據(jù)生成、進(jìn)行證據(jù)整合、完成證據(jù)評估、支持醫(yī)療衛(wèi)生決策的重要作用。
21世紀(jì)以來，伴隨中國經(jīng)濟的快速增長，我國醫(yī)藥衛(wèi)生與醫(yī)療保障事業(yè)也在改革中不斷向前推進(jìn)。2009年，《中共中央 國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革的意見》（中發(fā)〔2009〕6號）提出，將建立科學(xué)合理的醫(yī)藥價格形成機制，對新藥和專利藥品逐步實行定價前藥物經(jīng)濟性評價制度。2017年，人力資源和社會保障部開啟了醫(yī)保藥品準(zhǔn)入談判工作，在談判過程中正式將藥物經(jīng)濟學(xué)評價報告和預(yù)算影響分析報告作為談判價格測算的依據(jù)之一。自2018年國家醫(yī)療保障局成立以來，國家基本醫(yī)療保險藥品目錄逐步建立起動態(tài)調(diào)整機制，實現(xiàn)了醫(yī)保藥品目錄每年一調(diào)，許多創(chuàng)新藥實現(xiàn)當(dāng)年上市、當(dāng)年醫(yī)保準(zhǔn)入。國家醫(yī)療保障局2020年發(fā)布的《基本醫(yī)療保險用藥管理暫行辦法》（國家醫(yī)療保障局令第1號）中，明確指出對于建議新增納入《基本醫(yī)療保險藥品目錄》（以下簡稱《藥品目錄》）的藥品，除國家組織集中采購中選藥品或政府定價藥品可直接納入《藥品目錄》外，其他藥品按規(guī)定提交藥物經(jīng)濟學(xué)等資料。在藥物經(jīng)濟學(xué)評價工具的助力下，20182024年國家醫(yī)保藥品談判累計將835個藥品新增進(jìn)入醫(yī)保目錄，有效提高了醫(yī)�；鸬氖褂眯省４送�，藥物經(jīng)濟學(xué)評價也是藥品臨床綜合評價中的重要組成部分，國家衛(wèi)生健康委員會出臺的《藥品臨床綜合評價管理指南》（2021年版試行）明確強調(diào)了對藥品經(jīng)濟性進(jìn)行科學(xué)、規(guī)范數(shù)據(jù)分析的重要性。展望未來，隨著健康中國2030戰(zhàn)略的持續(xù)實施，深化醫(yī)療衛(wèi)生體制改革依然是民生發(fā)展的核心內(nèi)容，藥物經(jīng)濟學(xué)的科學(xué)評價作用必將越發(fā)重要。
2011年以來，中國藥學(xué)會藥物經(jīng)濟學(xué)專業(yè)委員會歷屆主任委員、副主任委員，已組織多批資深藥物經(jīng)濟學(xué)及相關(guān)學(xué)科專家制定、修訂兩版《中國藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南》與兩版《中國藥物經(jīng)濟學(xué)指南導(dǎo)讀》。
其中，《中國藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南2020（中英雙語版）》于2020年11月被認(rèn)定為中國藥學(xué)會團體標(biāo)準(zhǔn)（標(biāo)準(zhǔn)號：T/CPHARMA 0032020）。這版指南的出版與推廣，切實提升了我國藥物經(jīng)濟學(xué)評價的規(guī)范性與質(zhì)量，為我國藥物經(jīng)濟學(xué)證據(jù)輔助醫(yī)療衛(wèi)生決策提供了一份學(xué)術(shù)指南。過去5年間，國內(nèi)外藥物經(jīng)濟學(xué)學(xué)科在評價理念、評價方法等方面均有了更新與發(fā)展，這為新版指南的修訂提出了新的要求。首先，國內(nèi)外藥品價值評估框架中所包含的價值元素不斷拓展，除了傳統(tǒng)的經(jīng)濟成本和健康產(chǎn)出外，在經(jīng)濟學(xué)評價中引入公平性、用藥依從性等價值元素的定量考量已經(jīng)成為學(xué)科熱點。其次，臨床試驗加載藥物經(jīng)濟學(xué)評價的重要性顯著提升，在藥品研發(fā)階段開始藥物經(jīng)濟學(xué)證據(jù)的積累已成為一種必然趨勢。再次，在創(chuàng)新藥加速審評審批的背景下，許多藥品通過與安慰劑或傳統(tǒng)標(biāo)準(zhǔn)治療的對照試驗驗證療效，一些癌癥藥品、罕見病藥品等僅以單臂試驗證據(jù)獲批上市，缺乏與對照措施之間頭對頭比較的療效證據(jù)，給藥物經(jīng)濟學(xué)評價帶來了新的難題。目前，國內(nèi)外研究者們已經(jīng)探索、應(yīng)用了一系列療效間接比較方法。最后，藥物經(jīng)濟學(xué)評價的核心參數(shù)，如折現(xiàn)率、意愿支付閾值、健康效用積分體系等也需隨著我國社會經(jīng)濟變化而不斷更新，為科學(xué)決策提供更為精準(zhǔn)的依據(jù)。在實際應(yīng)用層面，國家醫(yī)保藥品談判規(guī)則、續(xù)約規(guī)則的持續(xù)更新變化，臨床藥品綜合評價重要性的日益提升，也對藥物經(jīng)濟學(xué)評價提出了更高的要求。因此，修訂版的《中國藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南2025（中英雙語版）》的問世勢在必行，這不僅是適應(yīng)新的形勢和需求的必然選擇，更是更好地服務(wù)于我國醫(yī)藥衛(wèi)生事業(yè)發(fā)展、助力醫(yī)藥決策科學(xué)化精準(zhǔn)化的關(guān)鍵舉措。
本次修訂以《中國藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南2020（中英雙語版）》為基石，全面審視過去5年間國內(nèi)外藥物經(jīng)濟學(xué)領(lǐng)域在學(xué)科理念、技術(shù)方法、核心參數(shù)等方面所呈現(xiàn)的進(jìn)展與變化，對一系列方法學(xué)推薦內(nèi)容進(jìn)行了更新、修訂。此版指南旨在為規(guī)范我國藥物經(jīng)濟學(xué)評價的實踐操作與應(yīng)用流程提供推薦意見，提升評價結(jié)果的科學(xué)性、可靠性和規(guī)范性，從而更精準(zhǔn)、更高效地服務(wù)于國家醫(yī)藥衛(wèi)生決策。相較于《中國藥物經(jīng)濟學(xué)評價指南2020（中英雙語版）》，本版指南在章節(jié)設(shè)置中作了合并與調(diào)整，在多個重點章節(jié)新增推薦內(nèi)容，同時更新了折現(xiàn)率與決策閾值的推薦意見。
在閱讀過程中，如需要了解藥物經(jīng)濟學(xué)更系統(tǒng)的基礎(chǔ)知識，可參考藥物經(jīng)濟學(xué)的相關(guān)書籍（孫利華 等，2019；孫利華、吳晶等，2022）。鑒于藥物經(jīng)濟學(xué)研究的不斷發(fā)展，且各國指南之間存在諸多差異（Knies et al.，2010，Sharma et al.，2021），本指南中也存在諸多方法論問題仍待未來進(jìn)一步更新、完善。
我們期望本指南能夠進(jìn)一步推動中國藥物經(jīng)濟學(xué)的學(xué)科發(fā)展，提升醫(yī)藥衛(wèi)生資源的配置效率，助力中國醫(yī)藥衛(wèi)生事業(yè)的發(fā)展。
吳 晶 劉國恩
2025年7月4日
目 錄
指南1：研究問題與設(shè)計（Research Questions and Design）………………1
1.1 研究背景（Background）…………………………………………3
1.2 研究問題與目的（Research Questions and Objectives）……4
1.3 研究角度（Perspective）…………………………………………5
1.4 目標(biāo)人群（Target Population）…………………………………9
1.5 干預(yù)措施與對照措施（Interventions and Comparators）……12
1.6 研究設(shè)計類型（Types of Study Design）……………………14
1.7 研究時限與研究假定（Time Horizon and Assumptions）…18
指南2：成本（Cost）…………………………………………………………21
2.1 成本的分類與確認(rèn)（Cost Classification and Identification）23
2.2 成本的測量（Cost Measurement）…………………………26
2.3 成本的估值（Cost Valuation）………………………………28
指南3：健康產(chǎn)出（Health Outcomes）…………………………………31
3.1 療效（Efficacy）/ 效果（Effectiveness）……………………34
3.2 效用（Utility）……………………………………………………41
3.3 效益（Benefit）…………………………………………………48
指南4：折現(xiàn)（Discounting）………………………………………………51
指南5：評價方法（Evaluation Methods）…………………………………57
5.1 評價類型（Types of Evaluations）……………………………59
5.2 增量分析（Incremental Analysis）……………………………63
指南6：模型分析（Model Analysis）……………………………………67
6.1 模型問題的描述（Conceptualize Model Questions）………71
6.2 模型類型的選擇（Choice of Modeling Techniques）……71
6.3 模型構(gòu)建（Model Development）…………………………76
6.4 模型參數(shù)來源（Sources of Model Inputs）………………79
6.5 模型假設(shè)（Model Assumptions）…………………………85
6.6 模型驗證（Model Validation）………………………………86
6.7 模型透明度（Model Transparency）………………………90
6.8 模型本土化與改編（Model Localization and Adaptation）92
指南7：差異性和不確定性（Variability and Uncertainty）…………… 95
7.1 差異性分析（Variability Analysis）…………………………98
7.2 不確定性分析的對象（Subjects of Uncertainty Analysis）98
7.3 不確定性分析的方法（Methods of Uncertainty Analysis）100
7.4 不確定性分析的結(jié)果展示與解讀（Presentation and
Interpretation）……………………………………………………104
指南8：公平性（Equity）…………………………………………………107
指南9：外推性（Transferability）………………………………………115
指南10：預(yù)算影響分析（Budget Impact Analysis）……………………121
10.1 應(yīng)用場景（Application Scenarios）………………………123
10.2 分析框架（Analytic Framework）…………………………125
10.3 數(shù)據(jù)來源（Data Sources）…………………………………133
指南11：報告標(biāo)準(zhǔn)（Reporting Standards）…………………………137
11.1標(biāo)準(zhǔn)報告格式的解釋與闡述（Explanation Interpretation）139
11.2標(biāo)準(zhǔn)報告格式（Standard Reporting Format）……………142
11.3質(zhì)量核查列表（Quality Checklist）………………………150
附錄……………………………………………………………………………155
附錄1：術(shù)語表（Terminology）……………………………… 157
參考文獻(xiàn)………………………………………………………………………169
書單推薦
